פריצת דרך בסוכרת: ה-FDA אישר לראשונה תרופה חדשה
מיליוני החולים הלוקים מסביב לעולם בתסמינים של מחלת הוסכרת קיבלו היום (א') בשורה לאחר שמינהל התרופות והמזון האמריקאי (ה-FDA) אישר באופן ראשוני שיווק של תרופה חדשה נגד תסמינים של מחלת הסוכרת אשר יכולה לסייע לחולי סוכרת מסוג 1 להתמודד בהצלחה עם תסמינים שונים ואפילו להימנע מנזקים גופניים והורמונליים נפוצים עם תופעות לוואי "קלות יחסית" בהשוואה לאלו המאפיינות תרופות קיימות הנמכרות היום בשוק. התרופה החדשה צפויה להיות משווקת בקרוב בארצות הברית בלבד בשלב ראשוני, אך אם התוצאות המרשימות שנמצאו במחקרים שבחן ה-FDA בטרם מתן אישורו ימשיכו בשטח, ייתכן מאד כי מדובר בחידוש בין לאומי בעולם הרפואה בקנה מידה משמעותי מאד שיכול לשנות את חייהם של רבים.
התרופה החדשה – תרופה בשם 'Tzield' אשר מיועדת לשימוש בקרב ילדים בני 8 ומעלה ומבוגרים הסובלים מסוכרת סוג 1 בשלב בינוני, וניתנת בעירוי תוך וורידי במשך 14 ימים רצופים – כוללת נוגדנים סינתטיים אשר מיועדים לעכב את תהליך ההתפתחות הטבעי של המחלה בגוף, במטרה סופית לאפשר לחולים המאובחנים מוקדם מאד עם סוכרת מסוג 1 לא יצטרכו כלל להזריק אינסולין בזכותה במשך שנים רבות, בשל השפעה של התרופה החדשה על תאי מערכת החיסון אשר תמנע את התפתחות המחלה משלב 2 לשלב 3 ותדחה כמה שיותר את הצורך של החולים באינסולין או בטיפולים אחרים.
השלב המאפיין הראשון של סוכרת מסוג 1 הוא השלב שמוגדר עדיין כשלב מוקדם שבו רמת הסוכר בגוף עדיין תקינה למרות הבעיה המערכתית שתתגלה בהמשך, כלומר שלחולים אין לא מופיעים בדרך כלל תסמינים ברורים, אך כן יכולים להיות מזוהים בגוף נוגדנים ראשונים נגד תאי "ביטא", שמייצרים את האינסולין בלבלב. בשלה השני של המחלה מופיעה רמת גבוהה יחסית של סוכר בדם ורק בשלב השלישי מופיעים תסמינים נוספים האופייניים למחלה ובהם השתנה מוגברת, צימאון ותסמינים אחרים חריפים יותר, שאותם מיועדת התרופה החדשה לדחות עד כמה שאפשר ואולי אף למנוע במקרה שבו האבחון והטיפול התבצעו הזמן האידיאלי.
ד"ר ג'ון שאטרס, מנהל החטיבה לסוכרת ב-FDA, מסר כי "האישור מוסיף אפשרות טיפול חדשה וחשובה עבור חולי סוכרת. הפוטנציאל של התרופה החדשה לעכב את מחלת הסוכרת עשוי לספק לחולים חודשים עד שנים ללא החמרה של המחלה". התוצאות שנמצאו במבחנים הקליניים המקדימים שבחנו את יעילות השימוש בתרופה ואת בטיחות השימוש בה לטווח הקצר, העלו לדברי ה-FDA ראיות ברורות לכך שישנו עיכוב סיסטמתי, מגמתי, מדיד ומובהק סטטיסטית בהתפתחות סוכרת סוג 1 בשלב מתקדם בקרב החולים שקיבלו את התרופה החדשה בעת הניסויים שנערכו בטרם מתן האישור הראשוני לשיווקה.
במקביל להצלחת התרופה החדשה במבחנים שעברה בטרם אישורה על ידי ה-FDA, נרשמו גם תופעות לוואי שלה, בהן השכיחות ביותר כללו ירידה ברמות של תאי דם לבנים מסוימים במחזור הדם, פריחה מקומית וכאבים מקומיים. כמו כן ציינו החוקרים ונציגי הרגולציה של ה-FDA כי לתרופה החדשה, בדומה לתרופות ביולוגיות אחרות, יכולים להיות גם סיכונים שלא נמצאה להם עדות ברורה במבחנים ובמחקרים שנערכו, בין היתר זיהומים, ירידה ברמת הריכוז של תאי דם לבנים מסוג לימפוציטים, סיכון מוגבר בגוף להתרחשות תגובה אלרגית, והימנעות ממתן חיסונים מסוימים בעת הטיפול בתרופה בשל פוטנציאל מוגבר לאינטראקציה תרופתית.
